유한양행은 지난 19일(현지시간) 고셔병 치료 신약 후보물질 'YH35995'가 유럽의약품청(EMA)으로부터 고셔병 적응증에 희귀의약품 지정을 받았다고 23일 밝혔다.
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| ▲ 유한양행 중앙연구소. [유한양행 제공] |
EMA 희귀의약품 지정은 환자 수가 적고 치료 옵션이 제한적인 희귀질환 치료제 개발을 촉진하기 위한 제도다. 지정 품목은 개발 단계에서의 과학적 자문, 규제 절차 수수료 감면, 시판허가 승인 시점부터 10년간 시장독점권 등 다양한 개발 인센티브를 받을 수 있다.
고셔병은 GBA1 유전자 변이로 글루코실세라마이드(GL-1)가 여러 장기에 쌓이는 희귀 유전질환이다. 간·비장 비대, 빈혈, 혈소판 감소, 골격계 이상 등 전신에 증상이 나타난다. 이 중 신경증상을 동반하는 제3형 고셔병은 허가 치료제가 없어 미충족 의료 수요가 높다.
YH35995는 GL-1 생성을 억제하는 기질감소 계열 치료제다. 전임상 연구에서 혈장과 뇌 내 GL-1을 유의미하게 낮추는 효과가 확인됐다. 현재는 반복투여(MAD) 단계에 진입했다.
유한양행은 YH35995의 글로벌 임상·허가 전략을 구체화하고, 환자 접근성 제고에 집중한다는 방침이다.
김열홍 유한양행 R&D총괄 사장은 "글로벌 규제기관과의 협의를 바탕으로 임상 개발 속도를 높여 희귀질환 환자들에게 실질적인 치료 대안을 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.
KPI뉴스 / 배지수 기자 didyou@kpinews.kr
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