동아에스티는 8일부터 11일(현지시간)까지 미국 샌프란시스코에서 열리는 'JP모건 헬스케어 컨퍼런스'에서 이스라엘 바이오텍 일레븐 테라퓨틱스와 RNA(리보핵산) 기반 유전자 치료제 개발을 위한 업무협약을 체결했다고 10일 밝혔다.

 

RNA는 세포 핵 속 DNA의 유전 정보를 읽어내 단백질 생산을 하도록 전달해주는 중간 물질이다. 우리 몸에 필요한 단백질을 만들기 위해선 DNA가 지령한 유전 정보를 해석해 단백질을 만드는 곳에 전달해야 하는데 이 역할을 바로 RNA가 한다.

 

어떤 유전자든 우리 몸으로 전달할 수 있어 우리 몸에 필요한 유전자를 도입하는 '유전자 치료'가 가능하다. 설계와 생산도 쉽고 빨라 플랫폼만 잘 갖춘다면 희귀질환, 대사·신경 질환 등 여러 질병으로 치료 범위 확대가 가능하다.

 

▲ 지난 9일(현지시간) 미국 샌프란시스코에서 열리는 JP모건 헬스케어 컨퍼런스에서 박재홍 동아에스티 사장(오른쪽)과 일레븐 테라퓨틱스 CEO인 야니브 에를리히 교수가 RNA(리보핵산) 기반 유전자 치료제 개발을 위한 업무협약을 체결한 후 기념 사진을 찍고 있다. [동아에스티 제공]

 

협약은 현지시간 9일 진행됐다. 양사는 일레븐 테라퓨틱스가 보유한 '테라' 플랫폼 기술을 활용해 섬유증 질환을 타깃하는 RNA 치료제 발굴을 위한 공동연구를 이어갈 계획이다.

 

테라 플랫폼은 RNA 화학적 변형에 대한 구조·활성 관계(SAR)를 AI(인공지능)와 ML(머신러닝) 기술을 이용해 높은 처리량으로 해독하는 기술이다. 최적의 xRNA 약물 발굴에 활용된다.

 

앞서 동아에스티는 차세대 주력 분야 중 하나로 유전자 치료제를 선정했다. 기존 강점 분야인 합성신약 분야에서 유전자 치료제 분야로 연구개발 역량을 확장하기 위한 시도를 지속하는 중이다.

 

2020년 설립된 일레븐 테라퓨틱스는 조합화학·합성생물학 기술에 인공지능과 머신러닝 기술을 접목해 RNA를 개발하는 이스라엘 바이오텍이다.

 

빌 앤 멀린다 게이츠 재단이 RNA 설계 플랫폼 개발 지원을 위해 900만 달러를 투자했다. 지난해 여름에는 노보노디스크와 딜리버리 플랫폼 기술을 활용한 심혈관질환 RNA 치료제 개발 공동연구 파트너쉽을 맺었다.

 

현재 이스라엘과 영국 케임브리지, 미국 보스턴에 연구소·사무실을 두고 3국을 오가며 활발한 연구 활동을 이어가고 있다.

 

일레븐 테라퓨틱스 CEO이자 공동 설립자인 야니브 에를리히 교수는 "섬유성 질환의 미충족 의료 수요를 해결하기 위한 여정을 동아에스티와 함께하게 돼 무척 기쁘다"며 "이번 파트너쉽을 기반으로 다양한 질병 분야에 RNA 치료제가 적용될 수 있도록 노력하겠다"고 말했다.

 

동아에스티 연구개발(R&D)을 총괄하는 박재홍 사장은 "우수한 기술력을 보유한 일레븐 테라퓨틱스와 협업해 혁신적인 RNA 치료제를 개발하게 됐다"며 "유전자 치료제와 세포 치료제 중심으로 파이프라인이 거듭날 수 있도록 노력하겠다"고 말했다.

 

동아에스티는 지난해 11월 매사추세츠 주립대학교 의과대학(UMASS)과 AAV(아데노부속바이러스) 매개 유전자치료제 공동연구 계약을 체결한 바 있다. 유전자 치료제 권위자인 구아핑 가오 교수 등과 면역계 질환을 타겟으로 AAV 매개 유전자 치료제 공동연구를 진행하고 있다.

 

KPI뉴스 / 김경애 기자 seok@kpinews.kr

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