헬릭스미스는 유전자치료제 후보물질 엔젠시스(VM202)의 샤르코마리투스병(CMT)에 대한 국내 임상 1/2a상 첫 환자 투여를 실시했다고 22일 밝혔다.

최병옥 삼성서울병원 신경과 교수팀이 이끄는 임상시험팀은 지난 21일 첫 환자 투여를 시작했다.

이번 임상 1/2a상은 총 12명의 CMT 환자를 대상으로 엔젠시스의 안전성과 내약성을 평가한다.

CMT는 희귀 유전병으로 운동신경과 감각신경의 점진적인 손상에 의해 팔과 다리의 근육이 위축되고 보행 장애가 발생하는 질환이다. 미국 FDA 승인을 받은 치료제가 없다.

김선영 헬릭스미스 대표는 "엔젠시스는 미국 FDA로부터 당뇨병성 신경병증(DPN)과 근위축성 측삭경화증(ALS)에 대해 안전성과 유효성을 인정받은 만큼 CMT 환자에서도 긍정적인 결과를 낼 것으로 기대한다"고 말했다.

KPI뉴스 / 남경식 기자 ngs@kpinews.kr

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